- -
UPV
 

Nova línia d'investigació per al tractament d'ELA

Un estudi proposa un nou enfocament per a frenar la degeneració neuromuscular en pacients amb esclerosi lateral amiotròfica

[ 20/02/2024 ]

Un estudi liderat pel Centre de Biomaterials i Enginyeria Tissular (CBIT) de la Universitat Politècnica de València (UPV), en col·laboració amb l'Institut d'Investigació Sanitària La Fe (IIS La Fe), el Centre d'Investigació Biomèdica en Xarxa (CIBER) i la Universitat de Saragossa proposa un nou enfocament per a frenar la degeneració neuromuscular en pacients amb Esclerosi Lateral Amiotròfica (ELA). Aquesta patologia provoca la pèrdua de neurones motores i la paràlisi dels músculs esquelètics i, actualment, no existeix cap cura ni tractament efectius.

En aquesta investigació, l’equip de la UPV, CIBER BBN, IIS La Fe i Unizar va partir de la hipòtesi que el múscul esquelètic pot tenir una contribució activa en la patologia de la malaltia, i va establir el teixit muscular esquelètic com una diana terapèutica per a tractar l’ELA.

En estudis previs, l’equip de la UPV ja va demostrar que el transportador de bor, NaBC1, després de l’activació, potència i accelera la reparació muscular. Ara han corroborat la seua efectivitat en un model de ratolí d’ELA, representatiu del model de la variant familiar (genètica) SOD1 de la malaltia, que sobreexpressa el gen mutat humà de la proteïna SOD1. “Aquest model és el més estudiat per a la realització d’assajos preclínics previs a la recerca en humans, pel fet que recapitula la degeneració de les neurones motores inferiors, i l’atròfia per denervació muscular ocorre abans de qualsevol signe evident de neurodegeneració”, explica Patricia Rico, investigadora del CBIT-UPV i membre del CIBER de Bioenginyeria, Biomaterials i Nanomedicina (CIBER-BBN).

Hidrogel desenvolupat al CBIT

En l’estudi, es va injectar un hidrogel d’alginat carregat amb bor –desenvolupat als laboratoris del CBIT– als quàdriceps del model de ratolí d’ELA. “Vam descobrir que amb només quatre injeccions del tractament administrades al quàdriceps de ratolins simptomàtics, la funció motora millorava significativament”. A més, van reduir també eficaçment l’atròfia muscular, van retardar l’inici evident dels símptomes i, així, van prolongar la supervivència dels ratolins. “L’activació de NaBC1 va potenciar els processos de reparació muscular, la qual cosa va derivar en la reducció de diverses característiques patològiques dels músculs afectats per l’ELA i una disminució de la inflamació muscular juntament amb l’activació de vies metabòliques musculars essencials”, destaca Patricia Rico.

L’equip de la UPV, CIBER BBN i IIS La Fe va comprovar també que el tractament tenia un efecte modulador de la inflamació muscular i neuronal, ja que mitigava la pèrdua de neurones motores, la qual cosa suggereix un efecte neuroprotector retrògrad.

“Aquestes troballes són molt rellevants per a entendre la influència del teixit muscular en la progressió de l’ELA, i constaten la idoneïtat d’establir també com a diana terapèutica el múscul esquelètic. Amb el nostre estudi, proposem un enfocament nou per a frenar la degeneració neuromuscular en l’ELA, que podria complementar les teràpies en ús dirigides a la mort de les neurones motores. Una possible teràpia combinada de tractaments dirigits a frenar la inflamació de les motoneurones juntament amb tractaments dirigits a afavorir la regeneració muscular podria tenir més probabilitats d’èxit per a allargar i millorar la qualitat de vida dels pacients que pateixen aquesta terrible malaltia”, destaca Juan Francisco Vázquez, investigador del IIS La Fe, coordinador de la Unitat d’ELA de l’Hospital la Fe i membre del CIBER de Malalties Rares-CIBERER.

Actualment, l’equip d’investigadors i investigadores avalua, en el mateix model de ratolí d’ELA, SOD1, un medicament que és un compost de bor, per proposar-ne el reposicionament amb una aplicació diferent de la indicació original.

“En aquest cas, si els resultats són positius, es podria fer servir amb la indicació terapèutica de regeneració del múscul esquelètic. El reposicionament d’aquest fàrmac suposaria un avanç significatiu en les fases reguladores corresponents, i un gran avantatge per al seu ús en assajos clínics, i això reduiria també els temps per a arribar als pacients d’ELA”, destaca el Dr. Vázquez.

Per part de la Universitat de Saragossa, ha participat en aquest estudi Rosario Osta, investigadora del Laboratori de Genètica Bioquímica i membre del CIBER de malalties neurodegeneratives-CIBERNED. "Des del 2004, el nostre grup Unizar-CIBERNED ha realitzat estudis sobre el paper que juga el múscul, veient com aquest teixit estava afectat en els models animals de la malaltia i que pot considerar-se una diana terapèutica de la malaltia mateixa", ha explicat la Dra. Osta.

Donació de l’Associació de Pacients StopELA

El treball liderat per la UPV ha despertat l’interès de l’Associació de Pacients StopELA, que ha fet una donació per contribuir al progrés d’aquestes recerques. En concret, la donació es destinarà a la contractació d’un estudiant que farà la tesi doctoral sota la coordinació de Patricia Rico i de Juan Francisco Vázquez, neuròleg coordinador de la Unitat de Malalties de Motoneurona a l’Hospital Universitari i Politècnic La Fe de València.

StopELA va nàixer l’any 2019 com un projecte educatiu del centre escolar Sant Cristòfor Màrtir de Picassent. Un dels professors del col·legi, José Eduardo Rubio, que va morir a causa de la malaltia, va posar en marxa al costat de la seua muller, Fran Ferrer, i amb el suport de la comunitat educativa, d’amistats, de familiars, de persones afins i de la majoria del poble, una gran ona de solidaritat i activitats per a sensibilitzar la societat sobre l’ELA i sobre la necessitat de recerca.

Gràcies a la venda de polseres i a la celebració d’esdeveniments esportius i culturals, l’Associació StopELA ha recaptat des de llavors 70.000 euros que ajuden a finançar diferents projectes del Grup d’Investigació en Patologia Neuromuscular i Atàxies de l’IIS La Fe. L’Associació StopELA continua la seua labor de conscienciació i de suport a la recerca a través de la venda de clauers solidaris i de les aportacions voluntàries dels socis.

Més informació

Notícies destacades


Fins a 900€ per estudiant Fins a 900€ per estudiant
La UPV posa en marxa la seua convocatòria d'ajudes d'acció social per al present curs acadèmic
Lluita contra el ciberassetjament sexual a menors Lluita contra el ciberassetjament sexual a menors
La UPV ha organitzat el congrés internacional Enfocaments Interdisciplinaris per a la Protecció de la Infància en Internet, del projecte d'investigació Stoponsexgroom
Edicions Maior: 25 anys Edicions Maior: 25 anys
La UPV exhibeix una selecció excepcional de la històrica galeria balear, referència internacional de la gràfica contemporània
QS rànquings per matèries QS rànquings per matèries
La UPV, reconeguda com a millor universitat d'Espanya per a estudiar tant Enginyeria Agroalimentària i Forestal com Art i Disseny
Activa el teu futur Activa el teu futur
El CFP organitza tallers, ponències i activitats per a donar a conèixer els títols propis de la UPV
Èxit de la nova edició del Fòrum d'Ocupació del campus de Gandia Èxit de la nova edició del Fòrum d'Ocupació del campus de Gandia
Més de 300 joves han assistit a la fira de l'ocupació, que ha reunit 44 entitats amb un centenar d'ofertes



EMAS upv