•  I
• a · A  I
• Accessibilitat  I
• Mapa web  I
• Cercar  I
• Directori

• ::  Sign in :: 

Juan González Valdivieso, investigador del CIBER BBN al Centre de Biomaterials i Enginyeria Tissular (CBIT) de la Universitat Politècnica de València (UPV), ha rebut una beca postdoctoral Marie Curie (MSCA) per al desenvolupament d’un nou projecte que vol contribuir a millorar els tractaments en pacients amb esclerosi lateral amiotròfica (ELA).

Finançat pel programa Aristos, el projecte se centra en el teixit muscular com a diana terapèutica, i cerca validar preclínicament l’eficàcia en teràpies contra l’ELA d’un fàrmac que és un compost de bor i que ja s’ha aprovat com a tractament de quimioteràpia per a alguns tipus de càncer.

Així, el projecte planteja una nova estratègia per a estimular la reparació muscular emprant dosis ultrabaixes del medicament.

Estudis previs

El grup d’investigació de Juan González Valdivieso, dirigit per la Dra. Patricia Rico, va descobrir en estudis previs recents que el transportador de bor NaBC1 potencia la regeneració muscular.

“Vam demostrar que el bor activa aquest transportador, i aquesta activació fa que es recupere l’activitat del múscul danyat, siga per una lesió o per malalties musculars. Per a poder traslladar a la clínica de la forma més ràpida possible el resultat de les nostres investigacions, actualment explorem si altres compostos de bor que ja són medicaments aprovats per les agències reguladores tenen el mateix efecte que el bor quant a l’activació del transportador NaBC1, i per tant poden contribuir a la regeneració i recuperació del múscul danyat”, destaca Juan González Valdivieso.

Model 3D

En aquest projecte, que s’estendrà fins al 2028, l’equip del CBIT-UPV i CIBER-BBN treballarà amb cèl·lules musculars d’una biòpsia d’un pacient d’ELA com a eina biològica per a la investigació de la malaltia, i estudiarà la forma d’acció del fàrmac compost de bor a dosis ultrabaixes en el múscul malalt d’ELA.

A més, desenvoluparà un nou model 3D de teixit muscular humà d’ELA com a eina per a identificar els mecanismes de la patogènesi muscular de la malaltia i desenvolupar nous tractaments terapèutics.

“Esperem que aquesta eina ajude a entendre el paper del múscul esquelètic en l’ELA, així com a determinar les dosis eficaces del fàrmac i provar altres fàrmacs per a noves teràpies contra la malaltia”, apunta Patricia Rico.

Principals novetats

Tradicionalment, la recerca sobre l’ELA s’ha centrat en el sistema nerviós. No obstant això, aquest projecte permetrà estudiar una nova aproximació –centrada en el teixit muscular– a la malaltia.

La investigació proposada en aquest projecte permetrà el desenvolupament de noves eines biològiques per a la recerca sobre l’ELA mitjançant la creació d’una línia de cèl·lules musculars immortalitzades humanes d’una biòpsia d’un pacient d’ELA, que serà la primera al món del seu tipus. A més, el model in vitro 3D de teixit muscular humà d’ELA seria la primera eina de detecció capaç d’identificar els mecanismes de la patogènesi muscular d’ELA per al descobriment i l’assaig de fàrmacs.

Fins avui, tots els models 3D disponibles són derivats d’iPSC en forma d’organoides o cocultius de cèl·lules musculars i neurones motores. Així, aquesta proposta té com a objectiu desenvolupar el primer model humà 3D tot fent servir cèl·lules musculars esquelètiques immortalitzades d’un pacient d’ELA, i així aconseguir un model més representatiu de patologia muscular en ELA que no els models actuals.

”Així, tant la línia cel·lular immortalitzada com el model 3D del múscul permetran per primera vegada estudiar profundament la patologia muscular relacionada amb la malaltia i serviran per al desenvolupament addicional d’entorns neuromusculars combinats”, afig Juan González Valdivieso.

A més, el projecte proporcionarà resultats preclínics suficients per a avançar en assajos clínics d’una aplicació sistèmica de dosis ultrabaixes d’aquest fàrmac compost de bor com a estratègia terapèutica per a retardar i detenir l’atròfia muscular en ELA. “D’aquesta manera, s’avançaria més ràpidament en l’aplicació d’un fàrmac ja aprovat per les agències reguladores com a nova teràpia contra l’ELA”, conclou Patricia Rico.